MARYLAND / RankWire.AI / – Em 26 de agosto de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA autorizou o Rasonque, também conhecido como daraxonrasib, para pacientes adultos específicos que lutam contra o adenocarcinoma pancreático metastático. Essa aprovação introduz uma nova opção terapêutica direcionada, especialmente para aqueles que já se submeteram a pelo menos uma terapia sistêmica ou que não são elegíveis para abordagens sistêmicas com múltiplos agentes. O medicamento foi desenvolvido pela Revolution Medicines e tem como alvo a família de GTPases RAS.
A aprovação da FDA seguiu os resultados positivos do RASolute 302, um estudo de Fase 3 que envolveu 500 adultos em um ambiente multicêntrico, aberto e randomizado. Os participantes tinham adenocarcinoma pancreático metastático que havia progredido após um tratamento sistêmico prévio. Os pesquisadores alocaram 248 pacientes para receber daraxonrasib e 252 para quimioterapia padrão escolhida por seus médicos. A sobrevida global mediana foi de 13,2 meses para aqueles tratados com daraxonrasib, em comparação com 6,7 meses para aqueles que receberam quimioterapia. A FDA relatou uma razão de risco para morte de 0,40.
Melhorias significativas também foram observadas na sobrevida livre de progressão entre todos os participantes do estudo. A mediana foi de 7,2 meses para o grupo tratado com daraxonrasibe, em comparação com 3,6 meses para o grupo tratado com quimioterapia padrão. A taxa de resposta objetiva atingiu 30% no grupo tratado com daraxonrasibe, enquanto foi de 11% entre os pacientes submetidos à quimioterapia. Essas diferenças na sobrevida global, na sobrevida livre de progressão e na taxa de resposta foram estatisticamente significativas, reforçando a eficácia do medicamento para pacientes com doença metastática que já receberam tratamento sistêmico.
A terapia direcionada concentra-se na via RAS.
Desenvolvido para inibir as proteínas RAS, o daraxonrasib visa bloquear as formas ativas de RAS que promovem o crescimento tumoral. Mutações no gene RAS estão presentes em mais de 90% dos adenocarcinomas ductais pancreáticos. O medicamento é administrado por via oral na dose de 300 miligramas uma vez ao dia, até a progressão da doença ou o surgimento de toxicidade inaceitável. Esta aprovação é específica para adenocarcinoma pancreático metastático e não exige a confirmação de uma mutação no gene RAS para a prescrição.
No estudo de Fase 3, os dados de segurança revelaram que todos os pacientes apresentaram eventos adversos relacionados ao daraxonrasibe. Eventos adversos de grau 3 ou superior afetaram 61,8% dos pacientes no grupo do daraxonrasibe e 69,6% daqueles em quimioterapia padrão. Eventos adversos relacionados ao tratamento levaram à descontinuação em 1,2% dos pacientes tratados com daraxonrasibe e 11,2% dos pacientes em quimioterapia. Os efeitos colaterais comuns incluíram erupção cutânea, diarreia, estomatite, náusea, fadiga, vômito, dor abdominal, edema, diminuição do apetite e sangramento. A bula contém diversos alertas e precauções para efeitos adversos graves.
Revisão acelerada pela FDA por meio de vias prioritárias
Os avisos importantes abrangem toxicidade para a pele e tecidos moles, problemas orais, diarreia, perfuração gastrointestinal e doença pulmonar intersticial ou pneumonite. A bula também alerta sobre toxicidade embriofetal. O FDA agilizou o processo de revisão por meio de diversos programas, incluindo a Revisão Oncológica em Tempo Real e o programa piloto de Vouchers de Prioridade Nacional do Comissário, e concluiu a aprovação aproximadamente 6,5 meses antes da data prevista. O daraxonrasib recebeu as designações de Terapia Inovadora e Medicamento Órfão.
A agência utilizou o Projeto Orbis para revisão colaborativa com outras agências reguladoras nacionais em oncologia, com a participação do Health Canada no processo, juntamente com as agências reguladoras europeias e japonesas como observadoras oficiais. O FDA observou que outras agências ainda podem estar analisando os pedidos. A aprovação concede à Revolution Medicines a autorização para o Rasonque nos EUA para este grupo de pacientes. O principal resultado do estudo de Fase 3 para adenocarcinoma pancreático metastático previamente tratado demonstrou uma sobrevida global mediana de 13,2 meses, em comparação com 6,7 meses com quimioterapia.
O artigo "FDA concede aprovação ao Rasonque para estratégia de tratamento de câncer pancreático avançado" foi publicado originalmente no Weekly Louisianian .